ESPLUGUES DE LLOBREGAT. L’Hospital Sant Joan de Déu Barcelona ha tractat el primer pacient pediàtric amb la teràpia CAR-T sota la cobertura del Sistema Nacional de Salut. Es tracta d’un xiquet d’Alacant de 6 anys a qui van diagnosticar una leucèmia limfoblàstica aguda quan tenia 23 mesos i que havia patit dues recaigudes de la malaltia, tot i haver rebut quimioteràpia i un trasplantament de moll d’os.
Amb el CAR-T, la malaltia ha remés i Álvaro ha començat a fer vida amb normalitat. Aquesta és una teràpia personalitzada molt innovadora que consisteix a ‘reprogramar’ cèl·lules del pacient contra la leucèmia perquè el seu sistema immunitari ataque la malaltia.
El director mèdic de l’Hospital Sant Joan de Déu, Miquel Pons, parla de “fita” i destaca que la teràpia CAR-T obri la porta a un canvi de paradigma en el tractament del càncer infantil i a una “revolució pels resultats obtinguts fins ara”.
La cap de la Unitat CAR-T i hematòloga pediàtrica de l’Hospital Sant Joan de Déu, la doctora Susana Rives, és prudent i assenyala que ha de passar un temps per poder parlar de curació, el cert és que la leucèmia ha remés i no hi ha evidència de la malaltia, i que Álvaro i la seua família han començat a tindre aquesta “vida normal plena”.
L’Hospital Sant Joan de Déu ha administrat la teràpia CAR-T a setze pacients pediàtrics amb leucèmia des del 2016 en assaig clínic i Álvaro és el primer infant a l’estat espanyol que ha rebut el tractament finançat pel sistema públic. Novartis ha desenvolupat la teràpia administrada. Rives afirma que la teràpia s’ha començat a finançar perquè “s’ha acceptat que aquesta nova modalitat de tractament és molt efectiva en pacients que fins ara no tenien una alternativa”.
La leucèmia limfoblàstica aguda és el tipus de càncer pediàtric més freqüent i afecta entre 3 i 4 infants de cada 100.000. Les taxes de curació de la malaltia poden arribar a superar el 80% actualment però hi ha pacients que recauen o que no responen als tractaments. Per això, la doctora Rives assenyala que la teràpia CAR-T “està revolucionant” el tractament de la leucèmia limfoblàstica en els infants que no responien a les estratègies convencionals, com són la quimioteràpia o el trasplantament de moll d’os, i que no tenien fins ara altres opcions curatives.
Què és la teràpia CAR-T i quins esculls pot trobar?
La teràpia CAR-T consisteix a extraure sang del pacient i a separar-ne els limfòcits T, un tipus de cèl·lules del sistema immunitari. Aquestes cèl·lules es modifiquen al laboratori mitjançant enginyeria genètica per a ‘reprogramar-les’ de manera que, quan es readministren al pacient, siguen capaces de reconéixer l’antigen [substància reconeguda com a estranya per l’organisme] tumoral, atacar-lo i destruir les cèl·lules canceroses de manera dirigida.
El tractament suposa una inversió de vora 300.000 euros per pacient. Segons ha indicat el director mèdic de l’hospital en una roda de premsa aquest dijous per explicar l’avanç mèdic, el Ministeri de Sanitat i Novartis han treballat en un acord segons el qual l’import total del tractament s’abonarà si la malaltia ha remés en el pacient quan passen 18 mesos.
Un dels problemes actuals de la teràpia CAR-T és que presenta una toxicitat important i que pot comportar algunes complicacions, si bé els doctors han assenyalat que es poden treballar amb formació i amb equips multidisciplinaris.
Més enllà del tractament del càncer pediàtric, altres reptes de futur que planteja la teràpia CAR-T és si es pot desenvolupar per a tumors sòlids –ara s’està utilitzant en hematològic–. També s’està estudiant una teràpia CAR-T universal, que permetria que els pacients no s’hagueren d’esperar al procés de fabricació dels seus limfòcits T modificats.
Una altra de les incògnites de futur, segons ha plantejat la doctora Rives, és si aquesta teràpia serà sostenible pel sistema públic i de quina manera en cas que en el futur s’estengués a més casos, com en els tumors sòlids.
